来源：美中药源/路人丙 2016-12-01 15:07

今天德国制药公司勃林格殷格翰（BI）宣布将与东南大学柴人杰教授合作开发耳聋药物，这是BI继今年三月与日本京都大学合作后的第二个所谓蓝天（意为风险很大）研发合作项目。柴教授的专长是听毛细胞的再生与分化，这个合作项目标志着中国基础研究开始进入跨国制药企业的视线。

听力障碍是老年人的一个高发常见病，美国就有4000万患者，目前助听器械是主要手段。声音通过听毛细胞被检测，而哺乳动物听毛细胞无法再生。但是鸟类、鱼类动物的听毛细胞可以再生，所以有可能通过调控人听毛干细胞和祖细胞的某些信号通路而增生这类前体细胞，进而分化成有正常功能的听毛细胞。

当然这些事情说起来容易做起来难，这类研究叫blue sky是有原因的。虽然现在已有多家大药厂开始听力障碍研发，但目前还没有临床确证的治疗策略，所以充满未知。耳病可以局部给药，这是个优势。听力系统是个相对独立的系统，所以和人体其它关键功能可能交叉较少。但他们的切入点是细胞分化，所以选择性还是个很大困难。诱导细胞分化显然必须高度可控，否则有致癌风险。虽然人和小鼠的听力系统生物结构类似，但动物模型是化学诱导的，与自然发生的耳聋比要简单得多。BI估计希望柴教授能找到一个或多个druggable药靶，而柴教授也可借助BI的筛选、优化平台更有效把基础研究结果转化成治疗手段。

中国与世界新药研发力量的合作开始于90年代末的外包服务，其中以药明康德为代表。最近几年以百济神州、和记黄埔为代表的企业也开始在欧美进行me too型药物的开发。去年恒瑞以2500万美元将其PD-1抗体转让给Incyte，本周信达获得2.6亿美元融资，在生物制药融资史上排名第七。这些事件表明中国企业在制药的多个环节已经开始接近世界水平。但是中国的基础研究、尤其是靶点的发现和确证还没有太大突破，今天这个合作说明在这个关键环节中国的科学家也开始受到世界的关注。

现在竞争日趋激烈，每个适应症能容纳的产品在减少。而支付压力的增加令附加值不高的产品生存困难。同时主要疾病的治疗近年来有了长足进展，所以药厂被迫向耳聋这样的处女地扩张。优质药靶的缺乏令所有药厂都在与大学合作，地毯式轰炸般寻找新靶点。这个大趋势也是促成合作的部分原因。这类合作应该是共赢，但即使暂时肥水流到外人田里一点，对于新药尚处于起步阶段的中国制药界更有战略意义。所以应该为年轻有为的柴教授点赞。（生物谷Bioon.com)